◎蒋 璐 尤建新
如今，人工智能药物设计正在成为医药创新的重要驱动力。工业和信息化部等七部门印发的《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》提出，以保障药品质量安全、维护人民生命健康为根本目标，以全产业链协调发展为主线，推进医药工业数智化转型。当前，人工智能药物设计在缩短研发周期、提高靶点发现效率等方面表现突出。然而，随着技术应用不断深化，数据供给、算法可信度与制度响应之间的适配性不足问题日益显现。单靠技术创新带来的局部效率提升，难以支撑人工智能药物设计行稳致远。要破解这一难题，需要将敏捷治理与负责任创新相结合，推动人工智能药物设计从“提速研发”走向“稳健转化”。
治理短板正在显现
人工智能药物设计正深度嵌入医药创新链条。技术加速落地的同时，治理适配的重要性日益凸显。部分人工智能项目在缩短研发周期、提高候选分子发现效率方面取得积极进展，正在重塑早期研发的方法体系。
尽管人工智能在药物发现中进展迅速，但进入临床的由人工智能发现的产品数量尚未达到预期水平。且随着融资环境趋紧，一些智能药物设计的头部企业开始降本裁员。这些情况说明，人工智能药物设计的发展正在经受临床转化和资本环境的双重检验，市场关注点正从“高预期扩张”转向“更重转化质量”。国务院办公厅和国家药监局近年提出使监管体系、机制和方式更好适应医药创新发展需求，这表明面对技术快速演进，治理适配仍处于持续完善过程中。当数据供给、算法可信和制度响应不能形成稳定匹配时，技术优势便难以顺畅转化为创新效能。
三重错配放大转化风险
人工智能药物设计的治理短板，不在某一环节，而在数据、算法、制度三个层面的适配不足相互叠加。若不能及时纠偏，技术优势就可能在转化链条中被逐步消解。具体来看，这种风险体现在以下方面。
一是数据复用与保护之间存在错配。人工智能药物设计高度依赖多源、高质量、持续更新的数据，数据基础直接影响模型训练质量。但现实中，医药研发数据分散于科研机构、医院、企业之间，标准不一、接口割裂、共享不畅。同时，数据安全与隐私保护要求趋严，进一步抬高了合规使用门槛。结果是，高质量数据供给不足与使用受限并存，模型训练常面临“有数据用不了、能用的不够好”的困境。数据基础不稳，效率优势便难以稳定兑现。
二是算法性能与可解释性之间存在错配。药物研发中的算法应用直接关联临床安全和监管判断，对结果的可信度要求远高于一般商业场景。模型能给出高效预测，却难以清晰说明判断依据和风险边界，研发端与监管端无法建立稳定信任。算法越复杂，验证成本越高，模型越强大，落地反而越谨慎——“性能快于可信”的落差，正是算法层面治理滞后的直接体现。
三是技术迭代与制度响应之间存在错配。人工智能模型和应用迭代迅速，但规则制定、标准建设和监管能力提升需要更长周期。当规则边界模糊、评价口径不稳时，企业面临更高的合规不确定性，制度本应提供的预期稳定功能便难以发挥。制度响应滞后于技术演进，人工智能药物设计的应用和转化落地就会受到抑制。
值得关注的是，这三类错配并非彼此孤立，而是在转化链条中层层传导。数据基础不稳，放大模型训练的不确定性；算法越不透明，监管介入越难精准及时；制度响应滞后，又反过来抬高数据流通和场景落地的阻力。表面看是效率问题，深层看是系统协同问题。
协同治理提升转化效能
破解上述问题，人工智能药物设计的治理思路必须从单点修补转向系统协同。协同治理要求治理体系既能及时响应技术变化，也能持续校准技术应用方向，即以“敏捷治理”解决制度响应速度问题，增强规则弹性、提高制度适配性，对接我国包容审慎监管的政策导向；同时，以“负责任创新”解决技术发展的价值对齐问题，强调安全、可信、责任前置和多方参与，对接我国科技伦理治理和人工智能安全治理的政策框架。
一是完善兼顾流通与安全的数据治理机制。提升高质量数据供给能力，为人工智能药物设计模型训练和持续迭代提供稳定支撑。围绕多源数据整合、标准衔接和质量提升，增强高质量数据资源的可获得性和可用性。在保障数据安全和主体权益前提下，优化数据授权、使用、管理和反馈机制，提高合规复用效率。同时提升跨机构、跨环节的数据协同能力，减少信息割裂和重复建设带来的资源损耗。
二是建立可追溯的算法审计与验证机制。按照“数智赋能、人工复核、全程留痕”的原则，建立覆盖模型训练、验证、部署、运行全流程的审计制度。在关键应用场景中，尤其需要明确模型的判断依据和复核方法，把风险识别关口前移。对模型适用范围、验证责任和复核程序，应作出清晰规定。同时，推动研发端与监管端建立统一的评价标准和验证话语，让技术验证与审评审批在同一框架下进行，减少因理解错位导致的决策迟滞。
三是建立与技术同步演化的制度框架。面对人工智能药物设计的快速迭代，规则更新首先应与技术进步保持同步，缩短从技术突破到制度响应的周期。其次，规则要能分类施策，针对不同研发阶段和风险等级设定差异化要求，避免“一刀切”。在此基础上，为审评审批、数据跨境、伦理审查等领域保留弹性空间，允许试点先行、反馈修正，使制度具备持续调适的能力。
（作者单位：同济大学经济与管理学院）