【环球网报道 记者 姚倩】儿童肿瘤因其发病隐匿、进展迅速，长期以来是临床治疗的难点。传统手术、放疗、化疗“三驾马车”在杀伤肿瘤细胞的同时，易对儿童生长发育造成不可逆损伤。随着精准医疗技术的飞速发展，精准靶向治疗凭借“精准打击、低毒高效”的核心优势，为儿童肿瘤患儿带来全新治疗希望。
首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤外科名誉主任王焕民教授在接受记者采访时提到，儿童肿瘤多为胚胎性肿瘤，具有基因突变相对单一的特点，这为精准靶向治疗提供了理想应用条件。与传统化疗“好坏通杀”的治疗模式不同，精准靶向治疗如同“精准制导导弹”，通过基因检测锁定肿瘤异常靶点，仅针对肿瘤细胞发挥作用，最大程度保护正常细胞与组织。
目前，精准靶向治疗已广泛应用于多种儿童常见肿瘤，包括炎性肌纤维母细胞瘤（ALK或ROS-1基因融合）、儿童低级别胶质瘤（BRAF基因突变）、NTRK基因融合阳性实体瘤等，其中NTRK融合相关肿瘤疗效尤为突出。
王焕民教授介绍，在2025年在荷兰举办的国际儿童肿瘤学会年会上，首都医科大学附属北京儿童医院牵头的一项多中心真实世界研究对比了TRK抑制剂与化疗在晚期NTRK融合阳性的肉瘤患儿中的效果，结果显示TRK抑制剂更具优势。这为未来的临床实践指明了方向：对于NTRK融合阳性的患儿，应优先考虑靶向治疗，以最大化疗效，减少并发症。
目前，国内已批准多款精准靶向药物用于儿童青少年肿瘤治疗，这些药物针对不同靶点，覆盖多种儿童癌种。其中，第一代TRK抑制剂已经展现了良好的有效性和安全性，第二代TRK抑制剂佐来曲替尼作为该领域我国首个自主研发获批上市的创新药（用于治疗12岁以上青少年和成人NTRK融合实体瘤患者），其最大优势是挽救第一代药物无效或耐药的肿瘤，而且一线用于NTRK肿瘤也有十分突出的效果。佐来曲替尼针对2-12岁携带NTRK融合基因的儿童实体瘤患者的新药上市申请在中国已获受理，并被纳入优先审评和“星光计划”。
王焕民教授表示，随着精准医疗技术的不断突破，儿童肿瘤精准靶向治疗正朝着“更精准、更安全、更可及”的方向快速发展，为患儿带来更多长期生存的希望。此外，随着更多“不限癌种”靶点的发现和对应药物的研发，将有更多不同类型的儿童肿瘤患儿纳入精准靶向治疗的范畴，更多的肿瘤患儿将彻底摆脱“传统治疗效果差、无药可用”的困境，获得更长的生存期。
首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤外科主任医师成海燕主任则呼吁，当前儿童靶向药研发仍面临挑战，儿童肿瘤发病率仅占全部肿瘤的5%以下，药企研发投入意愿不足。部分成人药物已意外在儿童尤文肉瘤等病种中显现疗效，未来以“成人药拓展儿童适应症”为主要模式推进研发，而非单独开发儿童新药，或为研发提供新思路。