肺动脉高压（PAH）是一种相对罕见的恶性心血管疾病，患者确诊后中位生存期仅5-7年，又被称为“心血管系统的癌症”，患者亟需创新疗法改善预后。
近日，肺动脉高压领域首个针对核心病理机制的全人源生物制剂索特西普在中国正式上市。默沙东中国药品事业部负责人汪晓祥女士在接受媒体专访时表示，这一创新治疗方案将为中国患者提供一个全新机制的治疗选择。
默沙东中国药品事业部负责人 汪晓祥女士
聚焦核心病理机制，开启全新治疗通路
汪晓祥表示，肺动脉高压是一类相对小众、相对罕见，但恶性程度非常高的疾病，其中特发性肺动脉高压（IPAH）已被列入国家第一批罕见病目录。“默沙东始终追求科学，面对肺动脉高压患者未被满足的迫切需求，我们选择在这一领域持续深耕。”
细胞过度增殖导致肺血管重构是肺动脉高压的关键致病因素。近20年来，已有一系列靶向药物获批用于肺动脉高压的治疗，改善患者预后，但传统的靶向治疗主要通过扩血管作用实现肺血管阻力的降低和临床症状的改善，无法逆转肺血管进行性闭塞进程。约7成患者接受充分剂量药物联合治疗后仍无法达到治疗目标，患者亟需创新治疗改善生活质量及预后的突破性方案。
“索特西普是真正意义上针对核心病理机制的创新疗法。”汪晓祥表示，研究显示，索特西普可抑制肺血管细胞的过度增殖，从源头改善肺血管结构和右心功能，恢复管腔通畅，填补了肺动脉高压疾病根源治疗的空白。根据关键临床 STELLAR研究，索特西普治疗显著改善患者心功能及运动能力，有助于患者生活质量的提升，并显著改善患者长期生存预后，降低死亡及病情恶化风险。
加速提升创新药可及性，助力中国心血管事业发展
在“健康中国2030”背景下，我国创新药的可及性正不断提升，从实验室到临床的距离进一步缩短。汪晓祥介绍，在相关政策的支持下，索特西普此前已在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区和北京天竺综合保税区通过临时进口通道落地，让患者能及时获得国际前沿的治疗方案。同时，随着索特西普的正式上市，默沙东也将积极推动国家医保准入工作，探索多样化的可及性路径，以期在未来惠及更多患者。
在将创新治疗方案引入中国的同时，默沙东也持续支持多元化的公众科普及医生教育项目。“我们希望帮助重新塑造肺动脉高压领域的治疗标准，打造以患者更优临床结局为目标的诊疗体系”，汪晓祥指出，“默沙东将积极和多方合作，包括推动治疗体系标准化建设、体系化的 PAH 专业教育与临床教育活动，以不断提升医生群体、患者群体以及广泛大众对疾病的关注和认知。”
提及未来，汪晓祥表示，“未来3-5年，默沙东将持续推动全球同步的临床研究，目标到2030年在中国市场引入超过40项新产品或新适应症，带给中国患者更多创新选择。未来我们将继续与政府、医疗机构、及社会各界并肩同行，为中国心血管健康事业的持续进步贡献力量。”