研发攻坚迎来新拐点,阿尔茨海默病迈入慢病化管理新时代

来源:环球网2026-08-03 14:59

【环球网报道 记者 姚倩】2026年阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)落下帷幕。随着新靶点不断涌现、早筛技术持续突破、治疗路径日趋多元,全球阿尔茨海默病(AD)研发正站上新的产业拐点。作为全球老龄化社会面临的重大疾病挑战,阿尔茨海默病长期被认为是创新药研发最难攻克的领域之一。过去二十余年,全球投入数千亿美元研发资金,却伴随着极高的临床失败率,一度被称为创新药领域的“死亡之谷”。

在今年AAIC释放的一系列最新研究成果背后,一个更加清晰的产业趋势正在形成——行业竞争正从"寻找单一治愈方案",逐步转向覆盖早筛、早诊、疾病干预和长期管理的全周期解决方案。

近日,长寿基金会不朽真龙(Immortal Dragons)创始人Boyang以及阿尔茨海默防治协会常务理事、阿斯诺来(上海)医药科技有限公司(AstraNeura)创始人周显波博士接受了记者采访,分别从资本与科研两个维度,对当前阿尔茨海默病产业的发展逻辑进行了深入解析。

靶点探索迭代,多机制联合疗法成未来方向

靶向Aβ始终是阿尔茨海默病新药研发的核心赛道。近年多款Aβ靶向疗法陆续获批,可延缓部分早期患者认知与功能下降。而针对关键病理蛋白Tau的新药研发,长久以来迟迟未能取得相似临床进展。

当地时间7月14日,2026 AAIC传来新进展。渤健(Biogen)与Ionis Pharmaceuticals公布Tau靶向反义寡核苷酸(ASO)diranersen的2期CELIA研究数据。结果表明,这款药物不仅明显下调脑脊液Tau水平、减少脑内Tau病理沉积,多项认知及临床指标也显现正向趋势。基于现有数据,渤健将启动diranersen的3期临床开发。

长期从事阿尔茨海默病药物研发的周显波博士认为,目前全球对于疾病机制的理解仍处于不断完善阶段。“Aβ假说”“Tau假说”并非彼此竞争,而是同一病理级联反应中的不同环节。Aβ沉积达到一定阈值后,会进一步诱导Tau异常聚集,最终导致神经元损伤和认知功能下降。这也解释了为何现阶段多数单靶点药物能够改善病理指标,却难以带来足够显著的临床获益。

周博认为,中国未来有望成为全球阿尔茨海默病原创研究的重要策源地。“过去全球研究主要基于欧美人群,而中国拥有庞大的东亚人群队列,以及完整的基层医疗体系和自然病程数据库,可进一步修正APOE基因携带率、脑血管共病比例等关键参数,揭示不同人群疾病发生发展的异质性,并建立更加符合亚洲人群特点的疾病分型体系。这些数据不仅是国际研究的重要补充,更有望成为未来疾病机制研究和创新药开发的重要基础。”

对于未来研发方向,周博更看好多机制联合治疗模式。他认为,参考肿瘤综合治疗理念,未来阿尔茨海默病更可能采用多靶点“鸡尾酒疗法”,同步干预Aβ、Tau、神经炎症、代谢异常等多条病理通路,并结合精准免疫调节、RNA干扰技术等前沿手段,促进突触与神经网络修复,实现更加系统的疾病控制。

与此同时,人脑类器官模型和AI大数据分析正成为推动基础研究的重要工具,有望缩小动物模型与人体疾病之间的差距,加速新药研发效率。至于干细胞修复、基因治疗等前沿技术,虽然长期前景值得期待,但距离临床广泛应用仍需经历较长的科研和产业转化周期。

短期治愈有限,未来有望实现慢病化管理

认知功能下降直接影响健康寿命,阿尔茨海默病无疑是未来数十年最具长期价值的医疗赛道之一。在Boyang看来,价值并不意味着短期爆发,现阶段资本更关注的是不同技术路线的成熟度。

目前,传统药物仍以改善症状为主。已上市Aβ单抗虽然首次实现疾病修饰,但整体获益有限。本届AAIC公布的Tau靶向药物Diranersen虽然探索了Tau干预的可行路径,却仍存在剂量反应关系异常、临床获益有限等问题。因此,资本普遍保持理性态度,更倾向等待Ⅲ期临床数据进一步验证。

阿尔茨海默病的早期诊断是当前受关注的投资方向之一。Boyang表示,随着血浆P-tau217等血液生物标志物不断成熟,结合AI认知评估工具,阿尔茨海默病有望实现超早期风险筛查。与此同时,中国拥有全球规模领先的东亚人群数据库以及覆盖基层医疗的验证场景,本土循证数据有望弥补国际研究长期依赖欧美人群样本的不足。早筛技术、生物标志物以及疾病基础机制研究,被视为未来数年的重点布局方向。

在行业周期预判上,Boyang提出3-5年行业核心目标并非“治愈”,而是将阿尔茨海默病打造为高血压、糖尿病一般可早筛、长期管控的慢性病,短期内血脑屏障递送技术、神经炎症、代谢通路靶点会迎来临床进展;干细胞、基因疗法有望远期实现神经元损伤逆转,但属于超长期布局赛道,资本将持续跟踪技术迭代,等待明确临床突破后再加大投入。

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